FD、TK、BR

2019年11月29日，美国 FDA 发布了《药品和生物制品临床试验适应性设计》定稿指南。指南为申办研究用新药申请（IND）、新药申请（NDA）、生物制品许可申请（BLA）或补充申请的申办人提供了关于适当地将适应性设计用于临床试验为药品或生物制品提供有效性和安全性证据的信息。指南还向申办人提供了有关帮助 FDA 评估适应性设计临床试验所需提交信息的类型。指南描述了设计、实施和报告适应性临床试验结果的重要原则。此外，指南中所包含的概念对于早期或探索性临床试验以及为满足上市后承诺或要求而进行的试验也具有重要作用。

来源：Federal Register

时间：2019.12.2.

2019年12月5日，FDA 在发布的《联邦公报》通告中就有关独立于 IND、NDA和生物制品许可申请（BLA）审评程序来评估新型辅料安全性的试点计划向业界征询意见。

FDA 表示，由于申办人不确定在提交 IND、NDA 或 BLA 时监管机构是否会接受该新型辅料，申请人往往不愿使用新型辅料，因此在药品申请之外独立开展针对新型辅料的审评计划，将给申办人就新型辅料在 FDA 对上市申请的审评期间的安全性问题增加信心。用于审评和批准新型辅料的单独审评途径将免除在 IND、NDA 或 BLA 背景下FDA 对辅料的审评需求。FDA 计划每年审评一定数量的新型辅料申报。根据该计划审评和批准的辅料，在已获批配方中使用后，会被列明在FDA非活性成分数据库（IID）中（包括该辅料的可接受使用水平）。

此外， FDA 指出，拟议药品若含有辅料，且该辅料需要临床研究才能确定其在具体药品中使用的安全性的，不得通过简化新药申请（ANDA）提交，但可以通过 505(b)(2)申请提交。

来源：美国食品和药物管理局

时间：2019.12.5.

微型移动制造平台（small, mobile, on-demand manufacturing systems）由美国国防高级研究计划局（DARPA）开发，可支持在战场附近或在偏远驻扎地区生产基本药物。2016年，DARPA 资助麻省理工学院（MIT）研究人员开发出了便携式生产系统原型，该系统可以按需生产某些生物药和疫苗。

2019年10月30日，FDA代表在众议院能源与商业委员会卫生小组委员会关于“保护全球经济中的药品供应链”的听证会上表达了对该系统的看法。FDA指出，其正与防备和响应助理部长办公室（ASPR）下属的生物医学先进研究与开发机构（BARDA）合作制定开发和实施微型移动制造平台（按需药房，Pharmacy on Demand）的战略和新监管框架。FDA表示分散的小型制造有助于复苏许多制造能力下降的老药，分散化的制造有望复兴美国药品生产。同时，FDA 正在考虑开发小型、可移动、按需生产的制造系统来作为解决持续存在的药品短缺问题。虽然按需药房平台还处于早期阶段，但FDA表示已经为新系统做好准备，计划投资该领域的学术研究。

时间：2019.12.2.

来源：美国食品和药物管理局

2019年11月25日，美国FDA批准了局部麻醉下的Tula系统，用于输送通常被称为耳管的鼓室造口管，可以将其插入耳膜以治疗中耳炎。其适用人群包括从六个月大的儿童至成人。

目前关于该系统观察到的最常见不良事件是手术过程中麻醉不足。六个月以下的儿童患者或对某些局部麻醉剂过敏的患者不宜使用该系统，同时本产品也不适用于鼓膜先前存在问题的患者。

此次，Tula系统被授予突破性设备称号，这意味着FDA向该公司提供了有效的设备开发方面的深入互动和指导，以加快证据的产生和机构对产品的审查。为获得这种资格，设备必须用于治疗或诊断威胁生命或使人衰弱的疾病或状况，并满足以下条件之一：设备必须代表一项突破性技术；不得有任何批准或清除的替代方案；该设备必须比现有的已批准或已批准的替代产品具有明显的优势；或设备的可用性符合患者的最大利益。

来源：美国食品和药物管理局

时间：2019.11.25.